Генна терапия бе изпробвана срещу проблеми, предизвикани от един-единствен дефектен ген.
Американски учени оповестиха, че са направили крачка напред към разработване на лечение срещу болести, причинени от наличие на допълнителна хромозома, в т.ч. синдрома на Даун, съобщи агенция BBC, цитирана от агенция БТА.
Учените “изключили” хромозомата, която предизвиква симптоми на синдрома на Даун, в човешки клетки в лабораторна среда.
Получените резултати могат един ден да доведат до създаване на терапия срещу болестта синдрома на Даун.
Хората се раждат с 23 двойки хромозоми във всяка клетка. Засегнатите от синдрома на Даун обаче имат три, вместо две копия на хромозома 21.
Това предизвиква симптоми, свързани с намаляване на способностите за възприемане и ранна поява на болестта на Алцхаймер, както и с повишен риск от увреждания на сърцето и кръвоносната система.
Генна терапия бе изпробвана срещу проблеми, предизвикани от един-единствен дефектен ген.
Идеята да се потисне въздействието на хромозомата обаче изглеждаше отвъд границите на възможното дори в лабораторни условия.
Сега учени от Медицинския институт към Масачузетския университет в САЩ доказаха, че теоретично погледнато, това е възможно.
Екип под ръководството на д-р Джийн Лорънс вкара ген, наречен XIST, в отгледани в лабораторна среда стволови клетки от пациент, засегнат от синдрома на Даун.
Генът играе роля за нормалното клетъчно развитие, като изключва едната от двете Х-хромозоми в женските ембриони. Експерименти показаха, че генът може да накара допълнителното копие на хромозома 21 да “замлъкне”.
Открихме нови пътища за изследване на клетъчната основа за появата на синдрома на Даун, а това може да доведе до създаване на лекарства срещу заболяването, заяви д-р Лорънс. Така целта, свързана с ползване на генна терапия срещу синдрома на Даун, изглежда по-осъществима, отколкото е била преди.
Резултатите от изследването са публикувани в сп. Nature.
Снимка: Rich Johnson